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Exegenesis Bio完成逾千万美元融资,聚焦基因治疗药物开发

亿欧大健康10月21日消息,Exegenesis Bio今日正式宣布,其已完成逾千万美元融资。该轮融资由险峰旗云领投,凯泰资本和联想之星跟投。本次融资主要用于支持公司基因治疗研发管线的推进。

Exegenesis Bio是一家从事基因治疗药物研发及生产的医疗健康公司。其目前的核心团队在基因治疗药物设计、临床前研究和临床开发方面拥有丰富的工业界成功经验,并具备较强的基因药物工艺开发及GMP生产能力。

基因疗法早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潜能用于治疗众多遗传病。经过数十年的漫长而曲折的发展之路后,基因治疗终于取得突破性的进展,成为医药行业发展的一个新的亮点。

2012年,欧盟批准了UniQure公司研发的应用于脂蛋白脂酶缺乏症的基因药物Glybera上市。2016年,GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研发的针对由于腺苷脱氨酶缺陷而导致的重症联合免疫缺陷症的基因药物Strimvelis获得欧盟批准。2017年,Spark Therapeutics公司眼科基因药物Luxturna获得FDA批准。

2019年,FDA批准AveXis公司治疗脊髓性肌萎缩症的基因药物Zolgensma上市。这些新的治疗方法针对大量未满足的临床需求,在眼科、神经疾病、肌肉组织疾病、血液疾病、代谢疾病、肿瘤疾病等领域有大量的基因治疗药物在开展临床试验并获得明显的疗效。

截止2019年1月,美国FDA已接收超过800份基因和细胞治疗临床申请,并预测于2020年每年超过200份新增申请,到2025年每年预计批准10-20种该类药物。基因治疗和细胞治疗用药市场有望成为创新药新的增长点。

(基因治疗发展时间表)

据了解,ExegenesisBio面向不同市场开发Best in class及First in class基因治疗药物,在产品线选择、技术平台等方面具有差异化竞争优势,其工艺及商业化生产能力可有效助力公司产品线迅速推进临床。

Exegenesis Bio首席执行官吴振华表示:“基因治疗是未来十年在医药领域的重大突破口之一,将对许多以前认为难治甚至不可治的疾病带来一次性治愈可能的伟大疗法。”

值得注意的是,2019年初,我国卫健委相继公布了《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》和《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》,进而提高基因治疗临床研究的门槛,帮助基因治疗技术的规范化发展。

基因治疗作为新兴的医学技术,是在遗传物质层面进行的治疗,是“活的”药物,其安全性评价较传统药物有很大不同。目前,基因治疗的对象是无药可用的遗传病患者或者传统方法无法治愈的癌症患者,这些人迫切需要创新疗法延长生命、提高生活质量。如何保障技术发展,既可以让病人尽快用上最新的医疗技术,同时确保技术不被滥用,是对政策、资本以及企业的考验。

编辑:于靖

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